 EBM (Evidence based medicine：:単なる、少数例の経験から得た知識ではない根拠に基づく医療行為。 |
| 今週のEBM,ナウ(234) －UCBT for inherited metabolic diseases－ （遺伝性代謝疾患へのさい帯血移植） 基礎疾患は Hurler syndrome ４５例、 Krabbe disease３６例、 Sanfilippo syndrome１９例、 Metachromatic leukodystrophy１５例、 Adrenoleukodystrophy１３例、 Tay Sachs disease９例、 Hunter syndrome６例、 Lesch-Nyhan disease４例、 Sandhoff disease３例、 Hurler Scheie２例、 Niemann-Pick B 2 例 その他５例で 計１５９例。 年齢は１．５歳、 体重は１２Kg、 輸注細胞数は７．５７x107/Kg ,輸注ＣＤ３４細胞数は2.14x105/Kg。 以上は、いずれも中央値。 多変量解析によると好中球の生着に有利となる因子は ①年齢２歳以下、 ②男児、 ③ＣＦＵ－ｓ高値 ④ＣＤ３４高値です（文献 Table 2）。 良好な生存率に寄与する因子としては ①移植前のＰＳが良好、 ②民族性の一致 ③ＣＦＵ－ｓ高値です（文献 Fig 1）。 考察：移植後４．６年の追跡の結果、 ９７％の症例が完全ドナ－キメリズムを達成。 測定可能な酵素レベルも正常化。 １３例が生着不全。 従来の報告より生着不全が少ないのは ①十分な移植前処置、 ②輸注細胞数が多い などに依ると思われます。 過去２５年間に約１０００例の移植が施行されましたが、ほとんどは血縁者からで、その全生存率は５０％程度です。 今回の報告では全体の５年全生存率が５８％ですが、移植前のＰＳが高い症例に限定すると、その全生存率は７５．７％でした。 結論：血縁者ドナ－がいないときの治療として、迅速に利用でき、かつ多くの細胞数を移植できるさい帯血移植が有用です。 コメント：診断後早期の移植のためには、さい帯血が有力な移植細胞源である。 文献：Prasad VK et al. Unrelated donor umbilical cord blood transplantation for inherited metabolic disorders in 159 patients from a single center: influence of cellular composition of the graft on transplantation outcomes. Blood 2008; 112: 2979-2989. |